ابني يموت – عائلات مثل عائلتي لا تستطيع تحمل تأخيرات إدارة الغذاء والدواء والبيروقراطية

لقد أمضيت أكثر من 40 عامًا في الخطوط الأمامية ضد مرض عضال أدى إلى مقتل إخوتي وترك ابني البالغ من العمر 14 عامًا على كرسي متحرك. هذا الأسبوع، أنا بسأل سوف يغادر مفوض إدارة الغذاء والدواء الدكتور مارتن ماكاري مكتبه ويأتي إلى منزلي، لأنني أخشى أنه فقد الاتصال بالأطفال المرضى مثل طفل ريو.

أنا القائم بأعمال ريو بدوام كامل. مثل معظم عائلات الأمراض النادرة، نعتمد على دخل واحد ولدينا موارد مالية محدودة. ما لدينا هو نفقات طبية فلكية؛ المنشطات الخاصة بـ Ryu وحدها تكلف 30 ألف دولار شهريًا. ولحسن الحظ، وجدنا أنا وزوجي منظمة غير ربحية تغطي مبلغ 2000 دولار المتبقي بعد أن يدفع تأميننا حصته – ولكن التكاليف الأخرى تقع على عاتقنا بشكل مباشر.

من السهل التغاضي عن هذه الصراعات عندما تكون مسؤولاً قوياً في واشنطن العاصمة. وفي المنزل، يكافح ريو دوشين من أجل التنفس بسبب ضمور العضلات، وهو نفس المرض الذي قتل شقيقي أنجيلو وأنطونيو عندما كان عمري 20 و22 عاماً على التوالي. قد تتجنب العقاقير التجريبية مصيرها في ريو، لكننا قد ندخل في بيئة قد تتكرر فيها التحذيرات البيروقراطية بشأن حياة الأطفال الموتى.

أنا طبيب وأشعر بالقلق من أن منظماتنا الصحية تواجه فوضى متزايدة

منذ عام مضى، اعتقد مجتمع الأمراض النادرة أن الدكتور ماكاري سيكون أقوى حليف لنا. وتعهد “بإزالة الحواجز وممارسة المرونة التنظيمية” لتوفير علاج مفيد للمرضى. لقد استمعت العائلات وتجرأت على الاعتقاد بأن النظام سيعكس أخيرًا مدى إلحاح الوضع الذي نواجهه.

لكن آمالنا تبددت مرارًا وتكرارًا عندما خضعت العلاجات لدورات مراجعة ممتدة، وتم تجاهل مسارات الموافقة المتسارعة، وتم إيقاف العلاجات المعتمدة سابقًا مؤقتًا، أو تقييدها، أو تهميشها بشكل فعال.

إن المغادرة الوشيكة للدكتور فيناي براساد، مدير مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء، والرجل المكلف باتخاذ قرارات الحياة والموت هذه، ماكاري، تخلق فرصة لإعادة التعيين. وهو يشرف على اللجنة المسؤولة عن الموافقة على العلاجات، لذلك ينظر إليه الكثيرون في مجتمع الأمراض النادرة على أنه مسؤول عن تأخير العلاج بدلاً من تقديمه.

الآن، حيث يعتبر الدكتور ماكاري خليفة للدكتور براساد، لديه الفرصة لتوظيف شخص يفهم أن العائلات يجب أن يكون لها الحق في اتخاذ قراراتها الخاصة بشأن الأدوية التي تعتبر “خطيرة” لأحبائهم المنهكين.

تحارب عاملة اجتماعية في لويزيانا الروتين الحكومي الذي يمنعها من مساعدة الأطفال ذوي الاحتياجات الخاصة

تشكل المخاطر جزءًا كبيرًا من حياة Ryu اليومية، وعائلتنا بأكملها على دراية بها بشكل وثيق. وفي الليل، يعتمد على آلة للحفاظ على عمل رئتيه لأنهما يمكن أن تفشلا في أي وقت. كان يحلم دائمًا بأن يصبح جنديًا في البحرية. ويأمل الآن أن يعيش طويلاً بما يكفي للإدلاء بصوته الأول.

وعلى الرغم من هذا، فهو أسعد طفل أعرفه. ومن المهم أن يعرف الدكتور ماكاري كيف يبدو الأمر، لأنه عندما يتحدث هو والدكتور براساد عن المخاطر، فإنهما يبنيان ذلك على ما تخبرهما به الأوراق. إنهم يتخذون قرارات تبدو، من مكاتبهم، وكأنها قابلة للمراجعة وإعادة النظر فيها.

ولكن عندما أسمع كلمة “خطر”، أرى أن جودة حياة ريو تتضاءل بشكل لا رجعة فيه يومًا بعد يوم. كانت ساقيها متصلبتين للغاية لدرجة أنها لا تستطيع تسطيح قدميها، لذا فهي ترتدي مشدات خاصة لتوفير بعض الراحة. خلال النهار يرتدي حزام مشية فقط لضبط وركيه عندما تتدهور عضلاته، وفي الليل، لا يستطيع حتى أن يقلب نفسه دون مساعدتنا.

الدكتور محمد أوز وستيفاني كارلتون: كاليفورنيا أخطأت بشكل فظيع فيما يتعلق بالجنس والأطفال

وفي ظل علاج ريو الحالي، فإن هذه التغييرات لا رجعة فيها. ولهذا السبب يجب أن تتوسع خيارات العلاج، ليس بالوتيرة التي حددتها إدارة الغذاء والدواء، ولكن بوتيرة الأمراض النادرة في مراحلها الأخيرة.

تفهم العائلات المخاطر بشكل أفضل من أي شخص آخر. نحن لا نطالب بالموافقة المتهورة أو التخلي عن المعايير العلمية. ما نحتاج إليه هو نظام يدرك أن عدم القيام بأي شيء هو قرار قاتل بنسبة 100% في جميع الأوقات.

إذا أرادت إدارة الغذاء والدواء إعادة بناء الثقة، فعليها أن تبدأ بالعائلات المحروقة. وهذا يعني إشراك مجتمع المرضى في وقت مبكر من العملية والتحلي بالشفافية بشأن عملية صنع القرار. ويجب أن تتوافق الجداول الزمنية التنظيمية مع مدى إلحاح الأمراض التي يتم علاجها، ومعالجة حالات عدم التطابق الحالية والمستمرة.

يمكن مراجعة سياسات إدارة الغذاء والدواء وتعديلها وعكسها. القيادة تأتي وتذهب. لكن ليس هناك بديل لعائلة مثل عائلتي. تم إنشاء عملية الموافقة المعجلة لسبب ما، وهو أن المرضى الذين يعانون من أمراض نادرة لا يحصلون على إعادة تعيين.

ولهذا السبب فإن هذه اللحظة مهمة: لأنه حتى لو انقلبت السفينة بشدة، يمكن للقائد العظيم أن ينقذ الرحلة.

أنا أكون مدعو سيأتي المفوض ماكاري ويجلس في غرفة معيشتي ويلتقي بريو ليرى بنفسه ما يعنيه تأخير القرارات وتعليق الأمل. ليس كبادرة رمزية، ولكن كتذكير بأن وراء كل تطبيق، وكل مجموعة بيانات، وكل علاج مرفوض، هناك طفل يتم تحديد مستقبله.

انقر هنا لتحميل تطبيق فوكس نيوز

وفي نهاية المطاف، لن يتم الحكم على القائمين على التنظيم من خلال مدى حرصهم، بل من خلال ما إذا كانت تصرفاتهم قد أنقذت أطفالنا.

عائلات مثل عائلتي لا يمكنها تحمل المزيد من التأخير.