Intellia Therapeutics، المبنى الخارجي وعلامة الشركة، كامبريدج، ماساتشوستس، الولايات المتحدة الأمريكية.
مجموعة سبنسر جرانت العالمية للصور | صور جيتي
علاجات انتيليا وقد حقق علاجها القائم على تقنية كريسبر لحالة التهابية نادرة هدفه في تجربة مرحلة متأخرة، مما يمثل علامة فارقة في تحرير الجينات ووضع الشركة على المسار الصحيح للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
باستخدام علاج الشركة التكنولوجيا الحائزة على جائزة نوبل تعمل تقنية Crispr على تحرير الحمض النووي وإيقاف الجين الذي يتحكم في إنتاج الببتيد المفرط النشاط لدى الأشخاص الذين يعانون من الوذمة الوعائية الوراثية، مما يعرضهم لنوبات تورم قد تهدد حياتهم. يتم إعطاء علاج الإنتيليا مرة واحدة من خلال التسريب لمدة ساعة، والذي يعمل مباشرة على الكبد.
وقالت إنتيليا إن العلاج لمرة واحدة قلل من الهجمات بنسبة 87% مقارنة بالعلاج الوهمي، وهو ما حقق الهدف الأساسي للدراسة. وقالت إنتيليا إنه بعد ستة أشهر من العلاج، أصبح 62% من المرضى خاليين من الهجمات ولم يستخدموا علاجات أخرى.
ووصفت الوكالة سلامة العلاج وتحمله بأنه “موات”، مع الإبلاغ عن الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا وهي التفاعلات المرتبطة بالتسريب والصداع والتعب. وكان المحللون يراقبون عن كثب سلامة التجربة منذ وفاة مريض في تجربة منفصلة لعلاج مختلف عن إنتيليا. وقد عانى هذا المريض من إصابة في الكبد وتوفي في نهاية المطاف بسبب الصدمة الإنتانية بعد القرحة، وفقا للشركة.
“عندما تفكر في المكان الذي بدأنا فيه مع Crispr منذ 12 عامًا، مع بعض الأفكار الأساسية، أعتقد أنه كان هناك الكثير من الحديث حول ما قد يكون ممكنًا، وقد أبلغنا عن المعالم الرئيسية، ولكن هذه هي بيانات المرحلة الثالثة الأولى في أي إشارة مع Crispr في الجسم الحي حيث تقول إن مرض الرئيس التنفيذي يتغير بالفعل.”
الدواء الوحيد المعتمد على تقنية Crispr المعتمد من إدارة الغذاء والدواء يأتي من شركة Vertex Pharmaceuticals. يتم إجراء تحرير الجينات، الذي يُسمى Casgevy، خارج الجسم أو خارج الجسم الحي. يتطلب الإجراء جمع خلايا الدم من الشخص، وتحريرها خارج الجسم، ثم إعادة غرسها مرة أخرى في المريض. وفي الوقت نفسه، يتم إجراء العلاجات داخل القراب داخل الجسم أو في الجسم الحي.
وقالت شركة Intelia إنها بدأت تقديم طلب متجدد مع إدارة الغذاء والدواء وتخطط لاستكمال التقديم في النصف الثاني من هذا العام. وتتوقع الشركة إطلاق العلاج في الولايات المتحدة في النصف الأول من العام المقبل إذا تمت الموافقة عليه.
وفي حالة الموافقة على العلاج، فإن علاج Intellia، وهو lonvoguran ziclomeran، سوف يتنافس مع حوالي عشرة أدوية مزمنة أخرى لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية. وعلى الرغم من جاذبية العلاج لمرة واحدة، فإن الأدوية الجينية لم تكن دائما ناجحة تجاريا. على سبيل المثال، سحبت شركة BioMarin العلاج الجيني لمرض الهيموفيليا A بسبب ضعف المبيعات.
وقال ليونارد إن هناك اختلافات مهمة بين الاثنين، حيث واجه Biomarin أسئلة حول المدة التي ستستمر فيها تأثيرات العلاج. وفي المقابل، قال إن إنتيليا لم تشهد حالة واحدة منذ ما يقرب من ست سنوات حيث تضاءلت التأثيرات بمرور الوقت.
على الرغم من النتائج، فهو متردد في وصف علاج إنتيليا بأنه علاج فعال.
وقال ليونارد: “أعتقد أن هذه نقطة تحول للمرض ونقطة تحول قائمة على تقنية كريسبر للعلاج في الجسم الحي حيث يمكنك إجراء تغيير (و) دائم”. “وبقدر ما يمكننا أن نقول، لم يكن لدينا مريض واحد في هذا البرنامج أو أي برنامج آخر حيث كان هناك أي انخفاض في تأثير ما فعلناه على الجينات أو ما رأيناه في الجوانب السريرية للمرض. لذلك هذا مثير للغاية.”
توضيح: تم تحديث هذه القصة لتوضيح أن مريضًا في تجربة منفصلة لعلاج مختلف من إنتيليا عانى من إصابة حادة في الكبد وتوفي في النهاية بسبب الصدمة الإنتانية بعد القرحة.
