وافقت إدارة الغذاء والدواء يوم الثلاثاء على فيتامين وصفة طبية عمرها عشر سنوات يسمى ليوكوفورين كعلاج أول. اضطراب وراثي نادر في بعض البالغين والأطفال.
وتأتي هذه الخطوة بعد أشهر من وصف إدارة ترامب للوكوفورين كعلاج محتمل لمجموعة واسعة من المرضى الذين يعانون من أعراض اضطراب طيف التوحد. أثار هذا الادعاء بعض الشكوك في المجتمع الطبي والبحثي، لكنه أثار التوترات بين العائلات. وصفة طبية سبايك الأدوية في الولايات المتحدة
صرح مسؤول في إدارة الغذاء والدواء للصحفيين يوم الاثنين أنه “ليس لدينا ما يكفي من البيانات التي يمكننا من خلالها تحديد الفعالية في مرض التوحد على نطاق أوسع”، لكنه قال إن الوكالة مفتوحة لاهتمام الشركات التي تدرس الليوكوفورين في مجتمعات التوحد.
الدواء، المعروف أيضًا باسم حمض الفولينيك، هو شكل اصطناعي من فيتامين ب9 يستخدم لعلاج الآثار الجانبية السامة للعلاج الكيميائي. أشارت بعض التجارب الصغيرة فقط إلى أن الليوكوفارين قد يكون فعالاً كعلاج خارج نطاق الوصفة للأطفال المصابين بالتوحد، وأفادت بعض العائلات أنه ساعد أطفالهم غير اللفظيين على تطوير المزيد من المهارات اللغوية والاجتماعية.
صرح مسؤولو إدارة الغذاء والدواء، الذين طلبوا عدم الكشف عن هويتهم لمناقشة القرار، للصحفيين يوم الاثنين أنهم بدأوا بمراجعة واسعة النطاق لليوكوفورين كعلاج للتوحد قبل تضييق الموافقة على مجموعة صغيرة من السكان الذين يعانون من نقص حمض الفوليك في الدماغ، وهي طفرة جينية نادرة تمنع حمض الفوليك – وهو فيتامين رئيسي – من الوصول بشكل صحيح إلى الدماغ.
تشترك هذه الحالة في سمات متداخلة مع مرض التوحد، وعادةً ما تتطور عند الأطفال أقل من عامين، ويمكن أن تسبب تأخرًا شديدًا في النمو، ونوبات، وعدم التحكم في العضلات، ومضاعفات عصبية خطيرة أخرى.
وقال المسؤولون إن إدارة الغذاء والدواء وجدت أن استخدام الليوكوفورين في المرضى الذين يعانون من هذه الحالة أنتج “بيانات عالية الجودة” لدعم الموافقة الموسعة، والتي ستنطبق على كل من النسخة العامة من الدواء والدواء القديم الذي يحمل العلامة التجارية لشركة جلاكسو سميث كلاين. من ويلكوفور.
وقال مسؤول في إدارة الغذاء والدواء في المكالمة: “كانت هذه هي البيانات التي رأينا فيها أكبر حجم للتأثير”. “لذلك قمنا بتضييق نطاق هذه المجموعة، لأننا شعرنا أنها تتمتع بأقوى مبرر علمي وأكبر تأثير علاجي يمكن استخدامه للتغلب على بعض القيود المفروضة على مصدر البيانات.”
اعتمدت الموافقة على مراجعة منهجية للأدبيات المنشورة في المنطقة، بما في ذلك تقارير حالة المرضى، ولكن ليس تجربة سريرية عشوائية محكومة. واعترف المسؤول نفسه بأن المراجعات المنهجية قد تكون متحيزة، لكنه أكد أن تأثيرات العلاج كانت كبيرة جدًا لدرجة أنها تفوق تلك المخاوف.
وأضاف المسؤولون أن إدارة الغذاء والدواء تشجع الشركات المصنعة الحالية لليوكوفورين على زيادة الإنتاج لتلبية الطلب المرتفع على الدواء. وكانت شركة جلاكسو سميث كلاين قامت في الأصل بتسويق الدواء في الفترة من 1983 إلى 1997، لكن الشركة قالت في سبتمبر/أيلول الماضي إنها قامت بتسويق الدواء. لا توجد خطط لإعادة الإطلاق والإنتاج المنتج نفسه.
وفي بيان يوم الثلاثاء، قالت الدكتورة تريسي بيث هوج، القائم بأعمال مدير مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، إن الموافقة “توضح التزام إدارة الغذاء والدواء بتحديد العلاجات الفعالة للأمراض النادرة بسرعة مع الحفاظ على نفس معيار الأدلة للموافقة عليها”.
