ريجينيرون للأدوية سيكون علاجه الجيني المعتمد حديثًا لشكل وراثي نادر من فقدان السمع متاحًا مجانًا في الولايات المتحدة. وقال ليونارد شلايفر، الرئيس التنفيذي لشركة Regeneron، لشبكة CNBC يوم الجمعة، إن الشركة لم تقرر بعد المبلغ الذي ستتقاضاه في البلدان الأخرى.
وقال شليفر في مقابلة مع بيكي كويك على قناة سي إن بي سي: “لم نحدد السعر بعد، لكن يجب عليهم دفع حصتهم العادلة خارج الولايات المتحدة”. “في الولايات المتحدة، نمنحها مجانًا.”
أعلنت شركة Regeneron يوم الخميس أنها ستجعل العلاج متاحًا مجانًا في الولايات المتحدة كجزء من صفقة أوسع مع إدارة ترامب بشأن تسعير الأدوية. ظل الرئيس دونالد ترامب لسنوات يزعم أن الأميركيين يدفعون بشكل غير عادل ثمناً للأدوية أكثر من الدول الغنية الأخرى، ونتيجة لذلك، يدعمون الابتكار.
يعالج العلاج الجيني Otarmeni من شركة Regeneron مرضًا نادرًا يحد فيه جين OTOF المعيب من إنتاج البروتين الذي ينقل الإشارات الصوتية في الأذن. يوفر Ottermeni نسخة وظيفية من الجين. وفي تجربة سريرية، تمكن 16 من أصل 20 شخصًا، أو 80%، ممن تلقوا العلاج الجيني، من تحسين سمعهم.
ولأنه نادر جدًا، فمن غير المتوقع أن يكون العلاج الجيني بمثابة نعمة مالية للتجديد، حيث تشير التقديرات إلى أن حوالي 50 طفلًا فقط يولدون سنويًا بهذه الحالة في الولايات المتحدة. وقدر المحللون في بايبر ساندلر أعلى المبيعات بـ 130 مليون دولار.
وقال شلايفر إن شركة ريجينيرون قررت إتاحة العلاج مجانًا في الولايات المتحدة “لإظهار هويتنا”.
تمت الموافقة على العلاج بموجب برنامج قسيمة الأولوية الوطنية الذي أنشأته إدارة الغذاء والدواء حديثًا، والذي يهدف إلى تسريع عمليات مراجعة الأدوية التي تتماشى مع الأولويات الصحية الوطنية للولايات المتحدة.
يمكن أن يكلف العلاج الجيني عشرات الملايين من الدولارات، وقد رفضت الدول الأوروبية أسعاره في الماضي.
